L'EMA a approuvé en 2015 un nombre record de 18 médicaments orphelins

L’agence européenne des médicaments (European Medicines Agency – EMA) a approuvé durant l’année 2015 un nombre record de 18 “médicaments orphelins”, destinés au traitement, au diagnostic ou à la prévention d’une maladie rare, indique dimanche l’association belge de l’industrie du médicament, pharma.be, à la veille de la Journée des maladies rares de ce 29 février.
Une maladie est considérée comme étant rare quand elle touche maximum cinq habitants sur 10.000 dans l’Union européenne et peut être soit mortelle pour les personnes atteintes soit sérieusement handicapante dans sa dégradation des fonctions physiques ou cognitives du patient. On estime qu’entre 60.000 et 100.000 Belges souffrent d’une maladie rare.

80% de ces maladies sont liées à des déficiences génétiques, mais elles peuvent également être des maladies auto-immunes ou de rares cancers.

La rareté de ces affections rend leur diagnostic très compliqué pour les médecins et le traitement adapté difficile à obtenir pour les patients.

L’an dernier, l’EMA a émis un avis positif sur 93 nouveaux médicaments, dont 18 “orphelins”, soit 4 de plus qu’en 2014.

Pour stimuler le développement des médicaments concernant ces maladies, la Commission européenne a créé en décembre 1999 un cadre juridique et politique approprié. “Ce nombre record d’avis positifs en 2015 démontre toute l’utilité de ce règlement européen et encourage les patients et leur famille”, selon Catherine Rutten, CEO de pharma.be.